疾患IPS創薬活性化コンソーシアム
iPS disease modelling consortium - Japanese page only
「iPS創薬」というキーワードを聞いて、皆さんはどのような創薬開発のイメージを想像しますか？
「iPSが薬を創る？」「iPSが体を治す？」、そうした未来も訪れるかも知れませんが、実際に創薬の現場で扱われるiPS細胞は、「iPS細胞そのものを疾患モデル化し、それに合った薬剤を探索する」という方法が最も現実的、かつ既に多くの製薬メーカーにおいてプロジェクトが開始されています。
こうしたiPS創薬を体系化するためには、
①優れたiPS由来の疾患モデル細胞を造り出す技術
②それに適した創薬向け化合物ライブラリーを合成できる技術
③それらを計算化学・AIの視点を取り入れ、設計できる技術
④ゲノム編集の技術を用い、適切な疾患をiPS細胞に導入できる技術
が融合されることが必須となって参ります。
本コンソーシアムは、これらの必須技術を有する世界トップレベルの技術を持つ企業と学識者が集い、創薬開発を加速化させることのできるプラットフォームを集結し、「次世代創薬開発」を推進することを目指し結成されました。
動物モデルの代替法として
従来、疾患モデルを造り出す細胞ソースとして、敢えて疾患化（病気にした）動物モデルが広く採用されてきました。新しい疾患動物モデルを作製するためには、長期の開発期間とコストが必要とされ、更には完成された疾患動物モデルには常に「種の壁」が存在し、ヒトの疾患遺伝子とは必ずしも同一でないモデルを、ヒトの疾患への研究対象として使用してきたジレンマが存在してきました。更に昨今では、イヌ、サル等を用いた疾患動物モデルの作製・利用については倫理的な問題が指摘され、特に欧州では実験動物を使用することそのものへの疑問が提唱されています。
ヒトiPS由来の疾患モデルは、倫理面を含めたこれらの問題を解消できるツールとして、短期間かつ低コストでの作製が可能であり、開発に関する研究費が潤沢ではない希少疾患を対象とした創薬の現場に活用されています。
「ISOGENIC CONTROL」を取り入れた
開発方法への提言として
iPS由来疾患モデルを、ゲノム編集の技術を用いて作製する場合、並行して「非疾患モデル」の細胞、すなわち健常細胞も作製することが可能となります。これらの細胞は、疾患の有無のみが異なるだけの「Isogenic (同一源の)コントロール」として、実験に活用することができ、従来起源の異なるコントロールを使用していた創薬の現場に、より疾患の「On/Off」が明確な細胞ツールを提供できることが可能になっています。
アメリカ発
「ORPHAN DRUG ACT」との提携
NEWS
本コンソーシアムに関連するニュースやトピックについて、最新の情報を掲載します。
MEMBERS
法人 / 団体
iPS細胞から内胚葉系の独自の分化誘導プラットフォームと、CRISPR/CASによるゲノム編集における技術とライセンスを有する英国のバイオ企業です。分化誘導される細胞種は、肝細胞、膵β細胞、小腸細胞、胚細胞、胆管細胞等があり、これらを疾患モデル化させることにより、代謝疾患モデル（肝）、糖尿病モデル（膵）等を作製することができます。
iPS細胞から低コストで高機能の心筋細胞を分化誘導する技術を有する京都大学発のベンチャー企業です。今後、代表的な心疾患モデルを複数作製すると同時に、国内外の製薬企業とのプロジェクトのよるカスタム疾患モデルに対応するための開発体制を整えます。
ドラッガビリティの高い独自の化合物ライブラリーおよびそれらを構成するビルディングブロックを有する化学会社です。これらの化合物は、製薬企業のトップサイエンティストからの監修を受けて開発され、最新のトレンド等を追求するとともに、純度や安定性の高い製品として提供されることが可能です。
有識者メンバー
本分野における専門知識をお持ちで、個人としてご協力をお願いしているメンバー
池田和由氏
慶應義塾大学薬学部
大島英之 氏
CRISPR/CASゲノム編集専門家
片岡二郎 氏
日本たばこ産業株式会社