DefiniGEN Ltd.

2014年に英国ケンブリッジにて設立されたiPS分化誘導とゲノム編集を組合わせた「疾患モデルカンパニー」。特に肝代謝系希少疾患モデルの開発力に優れており、従来入手が難しかったヒト疾患モデル細胞の作製技術ならびに各種ノウハウを有する。ケンブリッジ大学にて開発される新規分化誘導プラットフォームを、企業として最適化する技術力を有し、小腸オルガノイドDef-INTESTINALは、世界で初めて商業生産された、継代培養可能なオルガノイド製品として、製薬企業のみならず、食品・飲料・プロバイオティクス等の分野における材料として世界中で活用されている。

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企業情報

社名:

DefiniGEN Ltd.

所在地:

Cambridge, UK

Webサイト:

その他リンク:

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日本国内代理店:

同社は内胚葉系分化誘導における技術を有しており、現在までに肝細胞 (hepatocytes)、膵β細胞 (pancreatic beta cells), 小腸オルガノイド (intestinal organoids) を上市している。これに加え、独自に主要ゲノム編集技術であるCRISPR/CAS法における技術とライセンスを受けており、

・iPS細胞への疾患モデルの導入
・疾患モデルiPS細胞からの分化誘導(疾患モデル細胞の樹立)
・患者由来疾患細胞をゲノム編集を用いた非疾患化

等といったユニークなビジネスモデルを展開している。

キシダ化学

今後の開発とビジネスの展開

DefiniGENは、「疾患モデルiPS由来細胞」作製とそれを用いたサービス企業としての地位を築いているが、次なる戦略として、同じく内胚葉系分化誘導から得られる肺細胞(オルガノイド)や、胆管の製品化や、それらにまつわるサービスの確立を目指している。また、近年急速に開発が進んでいるOrgans-on-chipの技術を用いた多臓器連携プラットフォームを介した付加価値向上にも取り組んでいる。例えば、同一のiPS細胞から樹立した小腸細胞・肝細胞・胆管細胞を用い、腸管吸収から胆汁排泄を経て、肝代謝までに至る系をチップ上で再現したり、還流系培養モデルを用いて長期の肝毒性を予測する試験方法の開発等を進めている。

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DefiniGENが位置する英ケンブリッジのBabraham Research Campus

日本戦略とビジネスパートナーシップ

DefiniGENのiPS由来疾患モデル細胞は主に米国の製薬企業ならびにバイオベンチャーによって広く採用されてきた。これは米国における「Orphan Disease Act」と称される希少疾患薬開発に関する助成金プログラムが大きく関連している。日本においてもAMED主導等の、創薬総合支援事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業(通称・プレオーファン)が事業化され、貴重な細胞ツールとしてのヒトiPS由来疾患モデル細胞のニーズが高まることが期待される。

また日本が先行して導入した小腸オルガノイド (Def-INTESTINAL) は、多様な分野で活用されており、特に近年関心が高まっている腸内環境 (microbiome) の研究における足場材料としての飛躍が予測されている。

日本国内の販売は、キシダ化学が代理店として活躍しており、製薬・食品・化学・大学といったエンドユーザーへの直接的なアプローチや、各種研究会における発表等を代行している。

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DefiniGENが世界で初めて商業販売を行ったiPS由来小腸オルガノイド Def-INTESTINAL

BIOSPIRE の役割と位置づけ

Biospireは、DefiniGEN社の日本戦略全般に関するサポート・アドバイスを2014年より継続して実施している。技術的な質問についても一時的窓口としての対応を行っている。